Gli indicatori di esito

Gli indicatori di esito (end-point) possono essere: di esiti clinicamente importanti (es. mortalità), di esiti secondari (es. diminuzione della pressione), della qualità della vita, di esiti indiretti (es. utilizzo di servizi sanitari). Inoltre si distinguono in end point hard e soft; i primi sono determinati in modo inequivocabile ed oggettivo (mortalità, diagnosi di malattia, ecc.), i secondi hanno una determinazione meno sicura (dolore, sintomi vari, ecc.) e avvengono secondariamente agli hard (es. la perdita di peso migliora anche la glicemia).
L’analisi dei dati può avvenire in base al trattamento assegnato (intention to treat) o al trattamento ricevuto (per protocol). Nell’intention to treat i pazienti vengono valutati in base ai gruppi ai quali erano stati originariamente assegnati dalla randomizzazione: se il paziente non segue il trattamento assegnatogli, questo tipo di analisi permette di valutare l’efficacia del trattamento nelle condizioni reali (nelle quali il paziente potrebbe anche non aderire al trattamento che gli è stato assegnato); perciò questa analisi è più valida poiché meglio generalizzabile. L’analisi per protocol valuta invece l’efficacia del trattamento in condizioni ideali di compliance: tutti i pazienti arrivano in fondo al trattamento; però in un periodo lungo la compliance non è mai del 100%.
Il gruppo di controllo può adottare: il miglior trattamento disponibile, un altro trattamento disponibile, un placebo, nessun trattamento. Il placebo è ritenuto un fondamentale termine di riferimento, ma possono tuttavia esserci dei dubbi sulla eticità quando esiste un trattamento di dimostrata efficacia.
La valutazione degli esiti mette a confronto la significatività statistica e la rilevanza clinica. E’ importante valutare in modo critico la rilevanza pratica dei risultati degli studi.
Spesso il campione non è sufficiente per identificare le reazioni avverse, i pazienti più a rischio sono spesso esclusi dagli studi e inoltre, durante lo studio, i pazienti sono seguiti con maggiore attenzione rispetto alla pratica clinica normale.
Per limitare le possibilità di errore nei RCT è necessario: utilizzare metodi di randomizzazione appropriati, programmare e mantenere il mascheramento (per non determinare un aggiramento della cecità per es. assegnando un trattamento a chi ne può trarre maggior beneficio), evitare esclusioni dopo la randomizzazione ed effettuare l’intention to treat.