Studi controllati randomizzati

Negli studi controllati randomizzati (RCT) i partecipanti sono assegnati in modo casuale a uno degli interventi; ciò aumenta la probabilità che i due gruppi siano simili (in partenza) e che eventuali differenze negli esiti dipendano solamente dal tipo di intervento assegnato. In questi studi lo sperimentatore interviene nell’assegnare il trattamento, il disegno è longitudinale (prolungato nel tempo) e il fine è valutare l’efficacia di un trattamento e l’eventuale differenza negli esiti tra coloro che hanno ricevuto l’intervento e coloro che non lo hanno ricevuto (es. valutazione di efficacia di farmaci, terapie chirurgiche, screening, ecc.). Gli elementi critici degli studi randomizzati sono: i metodi di randomizzazione, metodo di mascheramento (cieco/aperto), scelta degli indicatori di esito, analisi dei dati, numerosità del campione, generalizzabilità dei risultati, scelta del trattamento di controllo, interpretazione dei risultati.
I metodi di randomizzazione devono essere validi, i migliori sono le liste generate tramite computer o le tavole di numeri casuali.
Il metodo di mascheramento consiste nel nascondere al paziente, allo sperimentatore o ad entrambi (doppio cieco) la conoscenza del trattamento assegnato; infatti il paziente potrebbe essere influenzato dal sapere quale trattamento ha ricevuto, ma anche i medici potrebbero valutare diversamente un paziente.