Applicazioni di terapia mirata: Trastuzumab e terapia anticancro

3 INTRODUZIONE Il presente lavoro di tesi approfondisce, sotto diversi aspetti, l‟approccio rivoluzionario che le terapie mirate hanno creato, già da qualche tempo, nel mondo scientifico e soprattutto in ambito clinico e diagnostico, dove ad oggi rivestono un ruolo di primaria importanza. L‟aggettivo “mirata” evidenzia una caratteristica specifica del farmaco che si serve di questo nuovo approccio terapeutico per la cura di particolari patologie: la sua spiccata selettività e specificità d‟azione su un target molecolare. Più precisamente, quando si parla comunemente di target therapy ci si riferisce ad una terapia che ha come target (bersaglio) uno specifico fattore alla base di una patologia, sia di natura infiammatoria che neoplastica. Si parla, quindi, di terapie che prendono di mira passaggi cruciali per lo sviluppo e la progressione di una patologia. In oncologia, in particolare, i nuovi farmaci vanno a colpire i meccanismi con cui le cellule normali si trasformano in cellule tumorali, crescono a dismisura e si diffondono ad altre parti del corpo. Colpire il target specifico è la peculiarità di tale approccio terapeutico, che fonda le proprie radici su un concetto teorico che, già agli inizi del novecento, aveva rivoluzionato la vecchia concezione scientifica delle patologie: il “magic bullet” di Paul Ehrlich. Il cambiamento apportato da tale concetto - rivoluzionario per l‟epoca - mostra nelle moderne terapie mirate tutta la sua valenza scientifica. Direzionare in maniera altamente selettiva e specifica un agente farmacologico su una cellula target, come se fosse un vero e proprio “proiettile magico” crea, indubbiamente, i presupposti per una migliore risoluzione della patologia, risparmiando, in tal modo, le cellule sane dall‟azione tossica. La conoscenza approfondita di specifici bersagli all‟interno di una cellula rappresenta uno degli elementi più critici per lo sviluppo di una terapia mirata, soprattutto in ambito oncologico, dove il gruppo dei tumori - caratterizzato da particolari target terapeutici - sembra essere, ancora oggi, molto ristretto. Proprio perché interferiscono in maniera specifica con i processi responsabili della nascita di un tumore, della sua crescita e della sua diffusione attraverso le metastasi, queste cure risparmiano in genere i tessuti sani. Le terapie mirate rappresentano, infatti, uno dei più importanti e potenti strumenti nella medicina definita “personalizzata”,