Appropriatezza clinica, organizzativa e prescrittiva farmacologica - Studio osservazionale

 
 
Riassunto 
 
In Sanità il term ine appropriatezza è la misura di quanto una scelta o un intervento diagnostico 
o terapeutico sia adeguato rispetto alle esigenze del paziente e al contesto sanitario e sociale. 
Essa  è indice di qualità del servizio stesso, costituisce la leva fondamentale per lo sviluppo di 
un servizio sanitario adeguato, in un’ottica di maggiore efficienza, efficacia ed equità.  
La sua i mprorogabile necessità non può esse re dovuta solam ente alle conseguenze della 
revisione della spesa sanitaria (spending rev iew), essa è anche frutto della esigenza di 
ottimizzare la pres tazione sanitaria e di salvagu a rdare la Qualità della Vita (Quality of Life 
Years, QALY) dei pazienti. 
L’efficienza e l’efficacia, ossia l’appropriatezza organizzativa e clinica identificano un buon 
Servizio Sanitario nei suoi ambiti, ospedaliero, territoriale e di prescrizione farmacologica. 
L’appropriatezza prescrittiva farmacologica gioca a sua volta un ruolo importan tissimo, dato 
che la non corretta salvaguardia di essa costituisce fonte di gravi problem i per la s alute del 
cittadino., in particolare per quel che riguarda l’uso improprio dei farmaci. 
In questa o ttica è stato com piuto uno studio pre sso il Serv izio Farmaceutico Territoriale d i 
Vicenza volto a raccogliere ed analizzare i dati di prescrizione, a livello territoriale, dei farmaci 
Inibitori di Pompa Protonica, PPI. 
Con questi dati è sta to possibile mettere in evid enza il grado di inappropriatezza prescrittiva 
relativo a tali farmaci sulla base degli indicatori di consumo, di prescrizione e di aderenza al 
trattamento ed agli s tandard prescrittivi. I risultati o ttenuti sono stati confrontati con quelli 
emersi a livello nazionale in uno studio compiuto dall’OSMED ( Osservatorio sull’Impiego dei 
Medicinali) contenente i dati racco lti presso di verse ULSS di Ita lia ed elaborati d a CliCon - 
società di rilevazione e analisi dati di tipo clinico-sanitario. 
Gli indicatori di performance rilevati da CliCon, sulla base dei dati raccolti dall’ OSMED, sono 
stati progettati per va lutare l’aderenza delle modalità pres crittive attuate in pra tica clinica 
rispetto a standard terap eutici predefiniti (sulla base delle e videnze scientifiche, delle linee 
guida, delle note m inisteriali, dei piani terape utici); tali indicato ri sono stati ca lcolati in 
relazione a specifiche dimensioni (e.g. classi di età, sesso, nuovo/pregresso trattamento, livello 
di rischio) o contesti organizzativi (eg, Regione, ASL, MMG). 
Lo studio OSMED si è potuto avvalere di dati clinici ed epidemiologici non disponibili per lo 
studio compiuto a Vicenza, pertan to i v alori de gli indicatori, in particolar modo quelli di 
aderenza agli standard prescrittivi (sulla base de i dati clinici riportati nelle cartelle cliniche o 
dei dati amministrativi presenti nelle Schede di Dimissioni Ospedaliera) riscontrati                    
dall’ OSMED, sono più adeguati. 
L’entità della presunta o reale inappropriatezza sono in ogni caso confrontabili e testimoniano 
la necessità di un adeguam ento a linee di comportamento prescrit tivo più consone con il fine 
non ultimo e non trascurabile, di una m igliore e quità distributiva della assis tenza sanitaria 
assieme a quello di una maggiore qualità, efficacia ed efficienza, della stessa.
 
 
Accanto a q uesti propositi di ri lievo resta la necessità di un maggiore e severo controllo da 
esercitare sui trials, slegandoli dagli interessi dell’industria del far maco e di prodotti diagnostico 
terapeutici che sono, a volte, in netto contrasto con gli obiettivi di qualità e appropriatezza del 
Servizio Sanitario, della sanità in genere e della prescrizione farmaceutica in particolare.
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Introduzione 
 
L’appropriatezza è argomento di studio e di valutazione continua da parte degli organi preposti 
del Servizio Santario Nazionale, dei suoi Dirig enti, dei ricercatori, dei m edici e d i tutto il 
personale sanitario  
Nell’ambito della Ricerca e Sviluppo di nuove strategie e di nuovi approcci m etodologici e 
scientifici a quello che è ormai il focus del diba ttito in ambito sanitario, ossia quello relativo 
alla qualità nei suoi diversi aspetti di tipo scientifico e tecnico m anageriale, si trova la q uestione 
della appropriatezza clinica, org anizzativa e p res crittiva che, assieme alla qu estione della 
accessibilità, costituiscono l’interesse fondamentale del Servizio Sanitario Nazionale attuale. 
Nell’ambito della appropriatezza prescrittiva fa rmacologica, la Farmacovigilanza, nata come 
emanazione dell’Associazione Italiana del Farmaco (AIFA) negli anni ‘70, ha lo scopo di 
valutare il rischio di effetti indesiderati potenzi almente associati al trattamento farmacologico 
e quindi di prevenire le reazioni avverse ai farmaci. 
La appropriata politica prescrittiva farmacologica – da essa dipendono buona parte delle scelte 
prescrittive dei m edici – è de terminata d alle indic azioni f ornite dalle s trutture di 
regolamentazione e controllo sui farmaci. 
I pazienti, in questi ultimi anni, hanno accresciuto vistosamente il loro approccio al tema della 
salute attraverso la propria consapevole acculturazione, ma anche perché sottoposti ai flussi 
informativi dei Media e di tanta facile pseudo cultura proveniente dal World Wide Web oltre 
che alla tendenziosa pubblicità sui farmaci realizzata dalle aziende farmaceutiche.  
Essi tendono perciò a condizionare le scelte prescrittive dei m e dici soprattutto a livello di 
Medici di Medicina Generale (MMG), i quali basano le proprie decisioni cliniche e prescrittive 
sulla propria esperienza e preparazione cultura le, sulle prov e di efficacia che consistono nei 
risultati dei Trials Clinici e sulle Raccomandazioni degli Organismi Regolatori. 
Quando l’Organism o Regolatore, in Italia l’AIFA, pubblica le sue racco mandazioni 
terapeutiche, si basa a sua volta sulle evidenze emerse dai risultati delle sperimentazioni 
cliniche. Una modalità prescrittiva conforme alle raccomandazioni terapeutiche, ossia una 
aderenza prescrittiva, aumenta la probabilità di conseguire un esito terapeutico favorevole e di 
diminuire contemporaneamente l’incidenza e ed il peso in termini di disagio e sofferenza e di 
costi, delle reazioni avverse. 
Questo meccanismo si basa su lla validità dei risultati dei trials clinici che purtropp o non è 
sempre dimostrata.  
I Tria ls Clinici o S tudi Sperimentali s tudi so no promossi in larga m isura dalle aziende 
farmaceutiche ed in m isura minore dallo Stat o o organizzazioni p riv ate e pubbliche, profit e 
non profit. 
La questione è se possiamo sem p re fidarci dei risultati emersi da questi studi o se possiam o o 
meglio ancora dobbiamo pensare che essi possano in qualche m isura essere condizionati da 
interessi estranei alla oggettività scientifica.
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La valutazione della appropriatezza non può prescindere da queste considerazioni poiché una 
errata o ins ufficiente considerazione di quan t o sta a m onte delle decisioni e prescrizioni 
sanitarie im pedisce di riconos cere le lacune profonde del sistem a della Evidence Based 
Medicine e della Clinica Applicata che partono appunto dalle Sperim entazioni cliniche e 
arrivano al letto del malato. 
Un riguardo particolare andrebbe rivolto allora alle contro mi sure da adottare tra cui una 
riconsiderazione della mission dei Comitati Etici per la Sperim entazione Clinica – CESC – 
laddove ad essi venisse richiesto un ruolo più stringente di controllo dei risultati delle ricerche, 
ruolo tra l’altro già previsto dalla legge che li istituisce. 
Un’altra fondamentale contromisura alla inappropriatezza in ambito clinico e farmacologico è 
rappresentata dall’impiego di metodologie di va lutazione definite secondo i criteri dell’HTA 
(Health Tecnology Assesm ent) basati sulla evidenza scientifica, sulla analisi costo-benefici, 
costo-efficacia, costo-utilità e sul rispetto della volontà e dignità e del diritto alla s alute del 
paziente (il m etodo RAND costituisce un appr occio programm ato a tale verifica di 
appropriatezza). 
Riguardo alla dignità del paziente, è interessante la discussion e sulla convenienza e necessità 
di una maggiore trasparenza da parte del medico, nel suo confronto con il paziente, il quale ha 
diritto ad essere s empre completamente e co rrettamente informato, anche se ciò potess e 
costituire un ostacolo al processo clinico terapeutico in atto. 
Una volta definiti i criteri d i p rescrizione d elle terap ie f armacologiche, l’approp riatezza 
prescrittiva, o meglio la compliance da parte de i medici alle indicazioni terapeutiche fornite, 
viene misurata” tramite l’impiego di indicatori di prescrizione, di consumo e di aderenza al 
trattamento ed agli standard clinici proposti dagli organismi regolatori. 
Un approccio pratico allo studio della appropriatezza prescrittiva, realizzatosi presso il Servizio 
Farmaceutico Territoriale della Pro vincia di Vi cenza, ha p reso in es ame i dati em ersi dal 
rapporto di Farm acovigilanza re lativo ai consumi del periodo Gennaio – Settem bre 2013 di 
farmaci Inibitori di Pompa Protonica – PPI –. 
Accanto ad una pratica prescrittiva scrupolosa ed attenta alle raccomandazioni e N ote degli 
Organismi regolatori, in primis l’AIFA – A ssociazione Italiana del Farm aco –, è em ersa, a 
carico dei m edici prescrittori, e sulla base di specifici indicatori, l’evidenza di una relativ a 
inappropriatezza prescrittiva.
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Capitolo 1 
Appropriatezza 
 
1.1  Introduzione generale al concetto di appropriatezza  
 
Un sistema sanitario che funziona, secondo i criteri e param etri di efficacia, efficienza ed equità, 
eroga servizi e cure necessarie m inimizzando i fe nomeni di inappropriatezza. I tre param etri 
summenzionati definiscono, intrecciandosi la appropriatezza clinica ed organizzativa riferite in 
particolar modo all’ambito ospedaliero nella fattispecie dei ricoveri ordinari e day hospital. 
Altri livelli di assistenza riguardano la appropriatezza prescrittiva farmacologica, propria della 
medicina di base o “ass istenza primaria”, e quella specialistica ambulatoriale sempre legata alle 
scelte del MMG o del PLS. I percorsi clinico terapeutico assistenziali supportati dai Distretti di 
base, sono oggetto, nel loro insieme, di analisi di appropriatezza.  
Lo studio della appro priatezza ne i suoi diversi filon i di inte resse u tilizza gli s trumenti 
disponibili di valutazione quali ad esem pio que lli codificati come metodo RAND, che a loro 
volta rientrano nei percorsi di Valutazione HTA, Health Tecnology Assesment. 
L’argomento appropriatezza ha ricevuto il primo input normativo dalla Raccomandazione n°17 
del 1977,del Comitato del Ministri del Consiglio d’Europa agli Stati membri “sullo sviluppo e 
l’attivazione dei sistemi di miglioramento della qualità dell’assistenza sanitaria”. 
La appropriatezza sanitaria viene individuata quale com ponente de lla qualità della assistenza 
sanitaria assieme alla accessibilità, alla efficacia, alla efficienza, alla soddisfazione dei pazienti 
ed alla sicurezza dell’ambiente di lavoro. 
Segue la Legge n. 449 del 27 dicembre 1977 "Misure per la stabilizzazione della finanza 
pubblica" dove per la prim a volta nella legislazi one sanitaria italiana viene fatto rif erimento 
diretto alla appropriatezza. In essa la appropriatezza viene affiancata alla qualità ed alla 
accessibilità quali elem enti distintivi e fondamentali di un servizio sanitario che debba g arantire 
salute secondo quanto stabilito dalla Costituzio ne e d alle leggi ch e ne hanno interpretato il 
senso.  
Essa stabilisce inoltre che  le Regioni e le Aziende sanitarie e ospedaliere sono chiam ate ad 
attivare specifiche azioni di monitoraggio delle attività ospedalie re rispetto a appropriatezza, 
qualità e accessibilità, col fine di “operare controlli sull’uso corretto ed efficace delle risorse” 
(controllo esterno su erogatori, protocolli…). 
Le Leggi ed emanazioni normative seguenti delineano i due aspetti della appropriatezza, quella 
generica o organizzativa che è focalizzata sulla efficienza del servizio e delle pratiche cliniche 
ospedaliere e non, e quella specifica o clinica che è incentrata sul controllo e rispetto della 
efficacia dell’intervento clinico secondo i criteri della Evidence Based Medicine.
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La attenzione che le aziende sanitarie devono riversare sulla appropriatezza oltre che sugli altri 
elementi caratterizzanti un buon servizio sanitario, deve essere monitorata dall’esterno tramite  
l’adozione e l’utilizzo dei protocolli o strumenti correnti di valutazione. 
Un esempio è rappresentato dalla Regione Friuli Venezia Giulia che ha adottato il P rotocollo 
di Revisione per l’Uso dell’Ospedale (PRUO) basato su lla analisi di un insiem e di indicatori 
per la evidenziazione di potenziali comportamenti inappropriati. 
1.2  Misure di appropriatezza organizzativa  
 
L’appropriatezza organizzativa identifica la s ituazi one in cui l’in tervento viene ero gato in 
condizioni tali (ambito assistenziale, professionisti coinvolti) da “consum are” un’appropriata 
quantità di risorse (efficienza operativa). L’appropriatezza organizzativa prende quindi in 
considerazione sopratutto la relazione costi-efficaci a e si pro pone di valutare valutare “se il tip o 
di assistenza teoricamente richiesta dalle caratteristiche cliniche del paz iente corrisponda al tip o 
di assistenza concretamente offerta”. 
Un accenno è utile a definire il rap porto che p one in relazione, ai fini della appro priatezza 
organizzativa o efficienza operativa dell’intervento sanitario, il costo con i benefici, l’efficacia 
e la utilità. Il costo va inteso non solo dal punto di vista economico, ma anche dei rischi, tipici 
ad esempio dei farmaci con le re azioni avverse o delle con seguenze meno desiderabili degli 
interventi, terapeutici o chirurgici, riabilitativi, assistenziali che a volte vengono taciuti per 
pudore dai medici, come nel caso delle terapie oncologiche -. 
Quando si parla di benefici si intende riferirs i ad una quantificazione “economica” dei vantaggi 
della terapia o dell’interv ento, mentre quando si p a rla di efficacia e d i rapporto costo – efficacia 
si intende considerare l’aspetto della valenza clinica dell’intervento secondo le categorie della 
EBM – Evidence Based Medicine –, ci si propone pertanto di esam inare gli studi di 
appropriatezza clinica e le valu tazioni precedentemente eseguite in merito al costo ed al 
guadagno atteso in termini di salute, valutati come costo per unità di salute. 
Il livello di evidenza considerato dalla EBM per gli interventi sanitari e le terapie fortemente 
raccomandabili (o fortemente controindicate), si ha quando la superiorità dei benefici 
rispetto ai rischi e risp etto a terap ie alterna tive (e vicev ersa), è dim ostrata da tr ial clinici 
randomizzati (RCT) conclusiv i o replicati, c onsiderati il più alto livello di evidenza 
raggiungibile.   
Quando il rapporto costi-beneficio clinico è dimostrato da un RCT o da una revisione 
sistematica o altri studi di buona qualità, il livello di evidenza è ancora elevato, seppure inferiore 
al livello preceden te e i corris pondenti interven ti sanitari son o raccomandati (o 
controindicati).  Quando si parla di costo/utilità – ci si riferisce alle considerazioni sulla qualità 
della vita o QALY – Quality of Lif e Years – o ssia al param etro che m e glio attesta il rea le 
successo di un intervento sanitario. 
Nella attuale discussione sulle m odalità di produzione delle linee-guida sta em ergendo un 
consenso sulla necessità di tener conto  –  accanto alla qualità metodologica delle informazioni 
disponibili sull’efficacia degli interventi  –  anche delle p riorità defi nite in base a considerazioni 
di costo-efficacia.