Talidomide: un esempio di drug repurposing

6 Introduzione Storia della talidomide La talidomide è un farmaco sedativo, che fu sintetizzato per la prima volta dai chimici Kunz, Keller e Muckter, che ne descrissero le principali proprietà farmacologiche. Il farmaco si presenta come una polvere bianca cristallina e insapore, con un punto di fusione di 271°C. Kunz, Keller e Muckter, attraverso i loro studi effettuati sui topi, giunsero alla conclusione che era un farmaco privo di effetti tossici, se somministrato per via orale a dosi massicce. Essi attribuirono questa mancanza di tossicità all’assorbimento limitato, che caratterizzava la sostanza. I loro studi dimostrarono che la talidomide aveva un effetto tranquillante sul Sistema Nervoso Centrale e che essa riduceva l’attività volontaria negli animali da laboratorio e induceva il sonno. A differenza dei barbiturici, questa sostanza non provocava nei topi eccitazione iniziale, incoordinazione o narcosi. Inoltre, il farmaco potenziava l’effetto di altre sostanze ad azione depressiva sul sistema nervoso centrale, in particolare dei barbiturici. Non aveva effetti collaterali riguardanti il cuore, la respirazione o il Sistema Nervoso Autonomo 1 . Sulla base di questi studi, il farmaco fu ritenuto uno dei migliori sedativi scoperti fino ad allora. Nel 1956 la talidomide fu introdotta dalla ChemieGrunenthal, un’azienda farmaceutica della Germania Occidentale, e fu commercializzata con il nome di Contergan. La Grunenthal aveva ottenuto un brevetto per questo farmaco nel 1954. Il Contergan fu disponibile nelle farmacie dal 1957 in poi. Dal 1958 invase il mercato mondiale, ed i suoi usi si estesero dalla semplice cura contro l’insonnia. Infatti, questo farmaco veniva spesso utilizzato dalle