Approccio terapeutico al trattamento del morbo di Huntington

1" " INTRODUZIONE* * Le malattie neurodegenerative sono caratterizzate dalla perdita di neuroni nel cervello o nel midollo spinale. Un’acuta neurodegenerazione può risultare da un affronto temporalmente astratto, come un colpo o un trauma, conseguente ad una perdita localizzata di neuroni nel sito della lesione. La neurodegenerazione cronica si può sviluppare per un lungo periodo di tempo ed è il risultato della perdita di un particolare sottotipo neuronale o generalmente dalla perdita di popolazioni neuronali. Nel cervello, il morbo di Alzheimer e quello di Huntington derivano da una perdita di neuroni molto diffusa, mentre il morbo di Parkinson comporta una perdita specifica e localizzata dei neuroni dopaminergici nella sostanza nera (substantia nigra). Nel tronco encefalico e nel midollo spinale, la sclerosi laterale amiotrofica e l’atrofia muscolare spinale comportano la degenerazione e la perdita dei neuroni motori. Sebbene tutte queste condizioni presentino specifiche patologie neuronali, i meccanismi esatti per la perdita neuronale sono complessi, così come l’identificazione di efficaci terapie elusive. La carenza di cure effettive per queste malattie neurologiche crea un grande peso sulla società. Negli Stati Uniti, circa 7 milioni di persone convivono con il morbo di Alzheimer, morbo di Parkinson, morbo di Huntington, SLA, o SMA.