Approccio al bambino malato di cancro

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dovuti a carenza di globuli rossi (anemia), di globuli bianchi 
(leucopenia) e di piastrine (piastrinopenia).  
                               
                                1.1. L’epidemiologia  
 
25-35 nuovi casi all'anno ogni 1.000.000 di soggetti di età 
inferiore a 15 anni. Picco di incidenza a 3-5 anni di età.  
Rappresenta il 75-80% di tutte le leucemie pediatriche.  
                               
                                 1.2. I segni clinici  
 
Anoressia, astenia e pallore cutaneo dovuto all’anemia , febbre 
per infezioni varie per la carenza di cellule bianche 
immunocompetenti, lividi e petecchie (piccole emorragie 
cutanee) per la carenza di piastrine.  Sintomi vari per la 
sovrapproduzione di blasti nei sedi di produzione di cellule 
ematiche quali dolori osteoarticolari, epatosplenomegalia 
(ingrossamento di milza e fegato), linfoadenomegalia 
(ingrossamento diffuso di ghiandole linfatiche).  
 
1.3. La diagnosi 
 
All'esame emocromocitometrico si evidenzia: aumento del 
numero dei globuli bianchi, con presenza di blasti linfoidi 
(cellule immature della serie linfatica), diminuzione del numero 
delle piastrine, anemia per diminuzione del numero dei globuli 
rossi. Va eseguito un prelievo di midollo osseo che evidenzia: 
presenza di cellule blastiche (cellule immature) in percentuale 
superiore al 25% rispetto alle restanti cellule. Analisi molto 
specialistiche delle cellule tumorali permetteranno di classificare 
la malattia come appartenente ad un sottogruppo molto specifico 
di LLA, dando indicazioni sul protocollo terapeutico da seguire.  
 13
 
1.4. La terapia 
 
Viene seguito un protocollo, della durata di 2-3 anni, distinto in 
varie fasi:  
 ξ  Induzione: vengono somministrati chemioterapici in modo da 
determinare la scomparsa dei blasti da sangue circolante e 
ridurre a meno del 5% quelli nel midollo osseo (remissione).  
Questa fase dura 4-6 settimane, dopo di che si passa alla 
prossima fase di terapia  
 ξ  Profilassi del SNC: Per prevenire una infiltrazione di cellule 
tumorali a livello cerebrale, vengono somministrati 
chemioterapici direttamente all'interno del liquido 
cerebrospinale(il liquido che bagna l’intero sistema nervosa 
centrale); questa terapia può essere associata a radioterapia del 
cranio.  
 ξ  Reinduzione forzata: alcuni mesi dopo la fase di induzione 
vengono somministrati nuovamente chemioterapici per 
distruggere cellule leucemiche residue che stanno nuovamente 
proliferando.  
 ξ  Terapia di mantenimento: la somministrazione di 
chemioterapici a dosaggio più basso per mantenere la 
remissione completa.  Dura alcuni anni, fino alla fase “fuori 
terapia”.  Dopo 5 anni fuori terapia senza una ricaduta (la 
ricomparsa di blasti nel midollo osseo), si presume la guarigione 
definitiva.   
 ξ  Altre terapie: Trapianto di midollo osseo (TMO) - soltanto per 
le leucemie ad alto rischio o per una ricaduta dopo la fine della 
terapia standard;  radioterapia testicolare - nel maschio, in alcuni 
casi, per evitare metastasi testicolare; Radioterapia craniale – 
quando si trova una infiltrazione di blasti nel sistema nervosa 
centrale SNC alla diagnosi.  
 
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                                1.5. La prognosi 
 
Ricadute in pazienti fuori terapia nei 2 anni successivi allo stop 
terapeutico: 15-25% . Sopravvivenza globale a 5 anni: 80%  
Dopo i 5 anni, i casi di ricaduta sono rarissimi e si presume 
guarito il paziente.  
 
                                2. La leucemia mieloblastica acuta 
 
Le leucemie costituiscono il 33% dei tumori infantili.  Tra le 
leucemie infantili, la Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) 
costituisce il 75%, e il resto è costituito da vari tipi di Leucemia 
Mieloblastica Acuta (LMA).  Sono rarissimi i casi di leucemia 
cronica, una forma che colpisce soprattutto gli adulti. La LMA 
ha prognosi peggiore della LLA.   
 
2.1. L’epidemiologia  
 
5-10 nuovi casi all'anno ogni 1.000.000 di soggetti di età 
inferiore a 15 anni.  
Rappresenta il 20% di tutte le leucemie pediatriche.  
 
2.2. I segni clinici  
 
Pallore cutaneo, astenia, anoressia, perdita di peso, febbre, 
epatosplenomegalia (ingrossamento di milza e fegato), 
emorragie cutanee e mucose, linfoadenomegalia (ingrossamento 
diffuso di ghiandole linfatiche), ipertrofia gengivale.  
                                 
 
 
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                                 2.3. La diagnosi 
 
All'esame emocromocitometrico si evidenzia: aumento del 
numero dei globuli bianchi, con presenza di blasti e granulociti 
senza precursori intermedi ("hiatus leucemico"), diminuzione 
del numero delle piastrine, anemia per diminuzione del numero 
dei globuli rossi. Va eseguito un prelievo di midollo osseo che 
evidenzia: presenza di cellule blastiche (cellule immature) in 
percentuale superiore al 25% rispetto alle restanti cellule. I blasti 
possono mostrare caratteristiche delle cellule mieloide 
(“differenziati”) oppure non mostrare questa differenziazione 
(“non differenziati”).  Ci sono 9 sottogruppi di LMA (M0-M9) 
distinti secondo il tipo di cellula leucemica,  il suo livello di 
maturazione e il grado di differenziazione.  Il sottogruppo 
determina la scelta di terapia.   
 
2.4. La terapia 
 
Viene seguito un protocollo distinto in varie fasi:  
 ξ  Chemioterapia di induzione: vengono somministrati 
chemioterapici in modo da determinare la scomparsa dei blasti 
da sangue circolante e ridurre a meno del 5% quelli nel midollo 
osseo.  
 ξ  Chemioterapia post-remissione: ha lo scopo di mantenere la 
remissione completa mediante somministrazione di 
chemioterapici.  
 ξ  Profilassi del Sistema Nervoso Centrale (SNC) per evitare 
infiltrazione di blasti nel SNC:  infusione di chemioterapia 
direttamente nel liquido cerebrospinale per puntura 
lombare, radioterapia al cranio.  
 ξ  Trapianto di midollo osseo: per i sottogruppi di LMA che 
solitamente non rispondono alle terapie standard e in caso di 
ricaduta dopo la sospensione delle terapie standard  
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2.5. La prognosi 
 
Sopravvivenza globale libera da malattia a 5 anni di pazienti 
sottoposti a chemioterapia tradizionale: 40-50%. Sopravvivenza 
globale libera da malattia a 3 anni di pazienti sottoposti a 
chemioterapia e trapianto di midollo osseo: 55%  
 
                                3. La leucemia mieloide cronica 
 
Si possono individuare due forme:  
ƒ tipo adulto: malattia a decorso cronico, caratterizzata da 
una crescita, a livello del midollo osseo, di leucociti 
(globuli bianchi) del gruppo dei granulociti, che esita 
costantemente in un quadro acuto (crisi blastica);  
ƒ tipo giovanile: malattia rara, simile alla forma tipo adulto 
ma con la differenza che nelle cellule non si riscontra 
una anomalia cromosomica tipica della prima.  
 
3.1. L’epidemiologia 
 
 ξ  Leucemia mieloide cronica tipo adulto: 1-2 nuovi casi all'anno 
ogni 1.000.000 di soggetti di età inferiore a 15 anni. Picco di 
incidenza l'adolescenza.  
 ξ  Leucemia mieloide cronica tipo giovanile: Qualche centinaio 
di casi in totale. Picco di incidenza sotto i 2 anni di età. 
Prevalenza nel sesso maschile con un rapporto maschi/femmine 
di 2/3 : 1.  
 
 
 
 
 
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3.2. I segni clinici 
 
 ξ     tipo adulto: Malessere generale, astenia, pallore cutaneo,           
irritabilità, vaghi dolori ossei diffusi, epatosplenomegalia 
(ingrossamento di milza e fegato), disturbi intestinali, febbre.  
 
 ξ  tipo giovanile: linfoadenomegalia (ingrossamento diffuso di 
ghiandole linfatiche), manifestazioni emorragiche, reazione 
cutanea eritemato-desquamativa, epatosplenomegalia 
(ingrossamento di milza e fegato), broncospasmo, dispnea 
(difficoltà respiratoria).  
 
3.3. La diagnosi 
 
All'esame emocromocitometrico si evidenzia: aumento del 
numero dei globuli bianchi, con scarsa presenza di blasti (meno 
dell'1%) e precursori dei granulociti, aumento del numero delle 
piastrine, lieve anemia per diminuzione del numero dei globuli 
rossi. Va eseguito un prelievo di midollo osseo che evidenzia: 
presenza di metaplasia granulocitica. Caratteristica di questa 
forma è la presenza di una anomalia cromosomica denominata 
cromosoma Philadelphia.  
 
                                 3.4. La terapia  
 
 ξ  tipo adulto: trapianto di midollo osseo da donatore 
compatibile; in alternativa chemioterapia ed autotrapianto di 
midollo osseo nei pazienti cromosoma Philadelphia negativi.  
 ξ  tipo giovanile: trapianto di midollo osseo da donatore 
compatibile.  
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3.5. La prognosi  
 
 ξ  tipo adulto: sopravvivenza media 30 mesi.  
 ξ  tipo giovanile: sopravvivenza media 9 mesi. Con Trapianto di 
Midollo Osseo (TMO): sopravvivenza media 55%  
 
              4. Il linfoma di Hodgkin (LH) 
 
Tumore delle ghiandole linfatiche (linfonodi) di origine linfoide 
o monocitico-macrofagica con presenza di cellule 
caratteristiche: cellule di Reed-Sternberg.  
 
4.1. L’epidemiologia  
 
3-8 nuovi casi all'anno ogni 1.000.000 di bambini di età 
inferiore a 15 anni. Le linfome, di Hodgkin e Non Hodgkin, 
costituiscono il 15% delle patologie oncologiche infantili. Picco 
di incidenza: in adolescenza. Prevalenza nel sesso femminile 
con un rapporto maschi/femmine di 1:2.  E’ possibile che alcune 
infezioni stimolano l’insorgenza di questo tumore.  
 
4.2. I segni clinici  
 
Linfoadenomegalia (ingrossamento di ghiandole linfatiche) più 
frequentamente a livello del collo e delle clavicole, con febbre, 
sudorazione notturna, perdita di peso, prurito severo.  Se sono 
colpite le ghiandole linfatiche del torace, si possono presentare 
sintomi di tosse o dispnea (difficoltà respiratoria). Possono 
essere colpite anche le ghiandole delle ascelle e dell’inguine.  
 
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4.3. La diagnosi  
 
Deve essere effettuata la biopsia di uno o più linfonodi colpiti.  
 
4.4. La terapia  
 
Chemioterapia + radioterapia.  
 
4.5. La prognosi  
 
Sopravvivenza globale a 5 anni: 91%  
 
            5. I Linfomi non Hodgkin (LNH) 
 
Tumori delle ghiandole linfatiche (linfonodi) costituiti da un 
gruppo eterogeneo di neoplasie che originano dal tessuto 
linfatico. Possono essere colpiti linfonodi di testa, collo, gola, 
torace o addome, e i linfomi sono generalmente classificabili in 
LNH a cellule B, tipo  Burkitt e non-Burkitt, che hanno origine 
in linfociti Be LNH a cellule T che hanno origine in linfociti 
T. Ci sono molti sottogruppi.  
 
5.1. L’epidemiologia  
 
4-10 nuovi casi all'anno ogni 1.000.000 di bambini di età 
inferiore a 15 anni. Picco di incidenza a 7-11 anni.  Nell’età 15-
19 anni, predomina la forma Linfoma a cellule grandi. 
Prevalenza nel sesso maschile con un rapporto maschi/femmine 
di 3:1.  
 
 
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5.2. I segni clinici  
 
Gonfiore indolore di linfonodi colpiti. La sintomatologia varia a 
seconda del distretto linfonodale interessato:  
 ξ  torace: tosse, febbricola, dispnea ingravescente (difficoltà 
respiratoria), versamento pleurico (presenza di liquido nella 
cavità pleurica.  
 ξ  addome: dolori addominali, vomito, presenza di massa 
addominale.  
 ξ  collo o inguine: presenza di linfonodi ingrossati e duri del 
diametro superiore a 2-3 cm.  
 
5.3. La diagnosi  
Deve essere effettuata la biopsia di uno o più linfonodi colpiti; 
va eseguito inoltre l'aspirato midollare (midollo osseo), per 
evidenziare eventuale infiltrazione ed occupazione degli spazi 
midollari (leucemizzazione) e un esame del liquido 
cerebrospinale per evidenziare eventuale infiltrazione del 
sistema nervoso centrale; inoltre altri esami strumentali utili per 
la diagnosi sono: TAC, ecografia, RMN.  
                                 
                                 5.4. La terapia  
 
Chirurgica nelle forme localizzate. Chemioterapia nelle forme 
più diffuse associata a Radioterapia. Trapianto di midollo nelle 
forme resistenti alla terapia tradizionale.  
 
5.5. La prognosi  
Sopravvivenza globale libera da malattia a 5 anni: 72%  
Sopravvivenza nei linfomi di I-II grado 85-100%.