Le cellule staminali: una possibilità terapeutica per la sclerosi laterale amiotrofica

4 1. INT RODUZ IONE L a sc le rosi la te ra le a miotrofic a (SL A) è una ma la ttia ne urode ge ne ra tiva c a ra tte riz z a ta da lla progre ssiva de ge ne ra z ione de i motone uroni ne l c e rve llo e ne l midollo spina le . Il nome SL A rifle tte sia la de ge ne ra z ione de i motone uroni c ortic ospina li, ovve ro gli a ssoni disc e nde nti de l midollo spina le la te ra le c he se mbra no se gna ti da c ic a tric i (sc le rosi la te ra le ), sia la morte de i motone uroni spina li, c on c onse gue nte de ne rva z ione e a trofia de i musc oli (a miotrofic a ). I ne uroni c ortic ospina li sono c onne ssi c on i motone uroni spina li, i qua li a loro volta inne rva no e stimola no la c ontra z ione de i musc oli sc he le tric i (fig.1) (T a ylor, B rown, a nd C le ve la nd 2016). Figura 1 Componenti del sistema nervoso colpiti dalla SLA (Taylor, Brown, and Cleveland 2016). Se bbe ne l’iniz io de lla ma la ttia si ve rific hi c omune me nte ve rso la me z z a e tà (a ttorno a i 55 a nni), la SL A si può ma nife sta re ne lla prima o se c onda de c a de di vita o a nc he in e tà a va nz a ta . È c la ssific a ta in due forme : la più c omune è que lla spora dic a (sSL A: 90-95% de i c a si), c he non ha a lc un e le me nto ge ne tic a me nte e re dita to. Il rima ne nte 5-10% de i c a si a ppa rtie ne a lla SL A di tipo fa milia re (fSL A), c a usa ta da fa ttori ge ne tic i e re dita ti (T a ylor, B rown, a nd C le ve la nd 2016). E ntra mbi i tipi sono c a ra tte riz z a ti iniz ia lme nte da de bole z z a e c ra mpi musc ola ri a c a ric o de gli a rti, pe r poi progre dire c on la pa ra lisi di tutti i musc oli sc he le tric i e c onse gue nte dispne a e disfa gia . L a morte sopra ggiunge ne l giro di 3-5 a nni dopo la dia gnosi (Z a re i e t a l. 2015). L a SL A è una ma la ttia multifa ttoria le c he c olpisc e 1-2 pe rsone su 100 000 ogni a nno ne l mondo (T a ylor, B rown, a nd C le ve la nd 2016).